Una alternativa subcutánea diaria, aprobada por la Anmat, ofrece un nuevo enfoque para pacientes con hemofilia A o B que desarrollaron inhibidores, buscando reducir sangrados y mejorar la autonomía en el tratamiento.
La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta la capacidad de coagulación de la sangre. Las personas que la padecen pueden experimentar sangrados prolongados ante traumatismos mínimos, hemorragias espontáneas en articulaciones o músculos y complicaciones severas sin el tratamiento adecuado.
Recientemente, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó una nueva opción terapéutica para un grupo específico de pacientes: aquellos con hemofilia A o B que han desarrollado inhibidores. Los inhibidores son una respuesta del sistema inmune que neutraliza la efectividad del tratamiento de reemplazo estándar.
La novedad radica en el concizumab, un medicamento que se administra mediante una inyección subcutánea diaria con una lapicera prellenada, similar a la utilizada para la insulina. Este método reemplaza las infusiones endovenosas tradicionales, que requieren accesos venosos y una logística más compleja.
Según datos del estudio clínico fase 3 (explorer7), en el que participaron 133 varones de 12 años o más, este tratamiento profiláctico logró reducir en un 86% los sangrados que requirieron tratamiento, en comparación con la ausencia de profilaxis. La tasa anualizada de sangrado fue de 1,7 con concizumab frente a 11,8 sin prevención, y la mediana global de sangrados con el fármaco fue cero.
Expertos consultados destacan el impacto potencial de esta terapia. El Dr. Guillermo Arbesú, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Humberto Notti de Mendoza, explicó que la hemofilia es una enfermedad hemorrágica hereditaria donde falta o está muy disminuido el factor VIII (hemofilia A) o el factor IX (hemofilia B) de la coagulación.
«En las formas severas, los pacientes tienen menos del 1% de esos factores, lo que vuelve mucho más probable la aparición de hemorragias», detalló Arbesú. El tratamiento histórico ha sido la reposición intravenosa del factor faltante, un esquema que, si bien cambió el curso de la enfermedad, implica una carga significativa para el paciente.
La Dra. Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra y exjefa del Servicio de Hematología del Hospital Garrahan, señaló que la aparición de inhibidores, que afecta a entre el 10% y el 30% de los pacientes, complica enormemente el manejo clínico. «La disponibilidad de esta alternativa representa una nueva manera de tratar esta enfermedad», sostuvo.
Las implicancias de este avance son tanto clínicas como prácticas. Se espera que la administración subcutánea diaria pueda traducirse en una reducción del dolor, del daño articular acumulado y en una mayor autonomía para los pacientes, facilitando actividades como trabajar, viajar o mantener una rutina diaria con una carga terapéutica menos invasiva.